Sử dụng phương pháp chỉnh sửa gene chữa bệnh cho người đầu tiên


Sau hàng loạt thử nghiệm, các nhà nghiên cứu Hoa Kỳ vừa thực hiện ca chỉnh sửa gene chữa bệnh cho người đầu tiên.


Để giải quyết triệt để 1 căn bệnh do gene di truyền gây ra, các nhà khoa học ở California đã thực hiện chỉnh sửa gene để thay đổi gene vĩnh viễn. Theo các nhà khoa học, công cụ giúp họ chỉnh sửa các đoạn gen có tên là Crispr - Cas9. Hiểu đơn giản, các công cụ này đóng vai trò như một chiếc kéo có khả năng tìm kiếm và cắt một đoạn ADN chỉ định và các chuyên gia sẽ cho 1 ADN mới cùng 2 hạt nhân kẽm vào thay thế. 
Mới đây, lần đầu tiên trên thế giới các nhà khoa học đã thử thay thế gene.

Ca chỉnh sửa gene người đầu tiên được thực hiện trên cơ thể anh Kevin Madeux, 44 tuổi. Theo công bố vào ngày 13/11 sau khi ADN mới được đưa vào cơ thể thì trong người anh Kevin đã xuất hiện hàng tỷ bản sao của một gene khuyếch đại. Anh Kevin chia sẻ: "Tôi sẵn sàng chấp nhận rủi ro và mong rằng kết quả thử nghiệm trên cơ thể mình sẽ giúp nhiều người khác thoát khỏi các căn bệnh do gene di truyền vốn không thể chữa khỏi trên toàn thế giới".

Các bác sĩ cho biết, Kevin mắc hội chứng Hunter - một căn bệnh ảnh hưởng tới việc trao đổi chất do việc thiếu 1 gene tạo ra enzyme. Do mắc Hunter nên anh Kenvin thường bị cảm lạnh, nhiễm trùng cũng như gặp hàng loạt các vấn đề về tai, mắt, xương,...Cũng như Kenvin, nhiều người đã và đang trải qua cuộc sống trên xe lăn và là gánh nặng cho gia đình cho đến khi họ chết. Thực tế, không phải chưa có phương pháp ngăn ngừa căn bệnh này, song một ca chữa trị nó sẽ tốn khoảng 100.000 - 400.000$/năm mà vẫn không thể ngăn ngừa nguy cơ ảnh hưởng đến não. 

Thực tế, ca phẫu thuật của Kenvin giống như việc các chuyên gia đưa một chiếc kéo siêu nhỏ vào cơ thể, tìm, loại bỏ gene bệnh và thay thế bằng 1 gene khác rồi khâu nó lại. 

Các chuyên gia chia sẻ: "Thực tế, ca phẫu thuật của Kenvin giống như việc chúng tôi đưa một robot siêu nhỏ vào cơ thể, tìm, loại bỏ gene bệnh và thay thế bằng 1 gene khác rồi khâu nó lại. Nếu thành công, gene mới này sẽ trở thành một phần cơ thể bạn. Mặc dù việc chỉnh sửa gene không thể khiến cho Kevin thoát khỏi hoàn toàn những tổn thương do căn bệnh gây ra trước đây song giúp anh sau này sẽ không phải đi điều trị hàng tuần nữa".

Hiện nay, các bác sĩ phải đợi một thời gian ngắn để biết chính xác được rằng đoạn gene mới có bị cơ thể đào thải không. Tuy nhiên, chúng ta đều hiểu được rằng, nếu thành công, đây sẽ là một bước tiến vô cùng lớn trong lĩnh vực y học nói riêng và lĩnh vực điều trị gen nói riêng. Dẫu vậy, chúng ta cần hiểu rằng đến nay, phương pháp này chỉ có thể áp dụng cho một số loại bệnh nhất định và mới chỉ ở trong giai đoạn thử nghiệm chưa thể áp dụng rộng rãi. 

Ngoài những điều tuyệt vời mà chỉnh sửa gene đem lại, chúng ta cũng phải xác định rằng nếu có rủi ro sau khi thay thế gene thì chúng ta hoàn toàn không thể thay đổi được nữa. Tuy nhiên, các nhà khoa học đang nghiên cứu để hoàn thiện phương pháp này.

Nhận xét